Wissenschaftler löschen Herzfehler in menschlichen Embryonen

Anmerkung der Redaktion: Diese Geschichte wurde am 2. August um 17:00 Uhr aktualisiert. E.T.

Eine Gruppe von Wissenschaftlern in Oregon hat erfolgreich die Gene von Embryonen mithilfe von CRISPR, einem Tool zum Schneiden und Einfügen von Genen, modifiziert, um eine genetische Mutation zu korrigieren, von der bekannt ist, dass sie einen Typ von Herzfehlern verursacht.

Die Experimente, die heute (2. August) in der Zeitschrift Nature beschrieben wurden, wurden von dem Biologen Shoukhrat Mitalipov und seinen Kollegen von der Oregon Health & Science University in Portland durchgeführt. Mitalipov führte die Experimente an Dutzenden von einzelligen Embryonen durch, die verworfen wurden, bevor sie sehr weit in der Entwicklung fortschreiten konnten, berichtete MIT Technology Review letzte Woche, als die Ergebnisse anfänglich durchgesickert waren. Dies ist das erste Mal, dass Wissenschaftler in den Vereinigten Staaten diesen Ansatz nutzen, um die Gene von Embryonen zu bearbeiten.

Schneiden und ersetzen

Das CRISPR / Cas9-Gen-Editing-System ist eine einfache "Cut and Replace" -Methode zur Bearbeitung präziser Spots auf dem Genom. CRISPRS sind lange DNA-Abschnitte, die von einer molekularen "Schere" namens Cas9 erkannt werden; Durch Einfügen von CRISPR-DNA in die Nähe der Ziel-DNA können die Wissenschaftler Cas9 theoretisch anweisen, irgendwo im Genom zu schneiden. Die Wissenschaftler können dann eine Ersatzgensequenz an Stelle der geschnittenen Sequenz austauschen. Die Ersatzsequenz wird dann automatisch durch natürliche DNA-Reparaturmechanismen in das Genom eingebaut.

Im Jahr 2015 verwendete eine Gruppe in China CRISPR, um mehrere menschliche Embryonen zu bearbeiten, die schwere Defekte aufwiesen, obwohl keiner sehr lange vor dem Wegwerfen davon getragen wurde. Die chinesische Technik führte zu genetischen Veränderungen in einigen, aber nicht in allen Zellen der Embryonen, und CRISPR schnitten manchmal den falschen Platz in der DNA heraus.

Großer Vorstoß

Die neuen Ergebnisse sind ein großer Fortschritt im Vergleich zu früheren Bemühungen. In den neuen Experimenten eliminierten die Wissenschaftler die Off-Target-Effekte von CRISPR / cas9.

Das Team verwendete Dutzende von Embryonen, die für die In-vitro-Fertilisation (IVF) geschaffen wurden, wobei die Spermien von Männern verwendet wurden, die einen schweren genetischen Defekt aufwiesen. Das Sperma enthielt eine einzige Kopie des Gens MYBPC3, das ein Risiko für plötzlichen Tod und Herzversagen aufgrund einer Verdickung des Herzmuskels, bekannt als hypertrophe Kardiomyopathie, birgt.

In dem neuen Experiment verwendete das Team Crispr / Cas9, um DNA an der Stelle des defekten MYBPC3-Gens in den befruchteten Eiern zu schneiden. Die meisten Embryonen reparierten den Bruch der DNA auf natürliche Weise, indem sie die normale Version des Gens, das aus dem Ei stammte, ersetzten. Etwa zwei Drittel der Embryonen enthielten nicht die mutierte Version des Gens; und das Team eliminierte auch das Risiko, dass einige, aber nicht alle der Zellen in den Embryonen die bearbeiteten Gene enthielten.

Im Allgemeinen ist die Bearbeitung der Keimbahn - sprich Sperma, Eier oder Embryonen - umstritten, weil es bedeutet, die DNA, die von Generation zu Generation weitergegeben wird, permanent zu verändern. Einige Wissenschaftler haben ein Verbot der Bearbeitung von Keimbahnen gefordert, da diese Vorgehensweise unglaublich riskant und ethisch zweifelhaft sei.

Ein Bericht der National Academy of Sciences, der Anfang des Jahres veröffentlicht wurde, schlug jedoch vor, dass die Bearbeitung von Embryonen im Falle schwerer genetischer Krankheiten ethisch vertretbar sein könnte, vorausgesetzt, die Risiken könnten gemildert werden.

Anmerkung des Herausgebers: Diese Geschichte wurde aktualisiert, um zusätzliche Informationen aus dem kürzlich veröffentlichten Zeitschriftenartikel über die Technik zu enthalten.

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